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近日,由南方医科大学生物统计学系、开心生活科技联合举办的真实世界研究支持药物研发和监管决策高端对话在上海举行。来自国内相关高校、科研院所的学者、临床专家和知名药企的高层齐聚一堂,集思广益,共同探讨如何更好推动真实世界研究应用于药物研发和监管决策。

2020年1月,国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》,对于该指南未来的实施,南方医科大学生物统计学系陈平雁教授发表了见解。陈教授从学术界、制药工业界、临床研究者等多个角度对指南进行了深入解读,剖析了真实世界研究的实际应用与发展方向。他指出,统计分析中的因果推断是真实世界研究的核心方法,而国内目前缺乏此类人才,因此学术界需要培养掌握因果推断技术的人才;他表示开展真实世界研究最重要的三个环节,分别是高质量的数据与治理、设计严谨的研究方案、恰当的统计分析与结果解释。

(陈平雁教授 南方医科大学生物统计学系 学科带头人)

中国医学科学院血液病医院血液学研究所魏辉博士以国家血液系统疾病临床研究中心平台为例,阐述了高质量临床研究和数据中心的搭建。他表示,中国医学科学院血液病医院的白血病数据库实现了可视化,可以从群体的维度、纵向的维度两个维度实时展示病例构成,包括年龄、性别、诊断和治疗的情况。此数据中心的搭建意义重大,一方面,基于白血病数据库的大量授权脱敏数据,给真实世界研究提供了更多资料;另一方面,从研究的效率来看,相较以往线下人员手工检索收集信息,现在利用数据库能够极大提高数据收集及数据分析的效率。

(魏辉博士 中国医学科学院血液病医院血液学研究所 )

作为药企代表,罗氏制药医学事务部副总裁Joyce Li女士做了题为“企业开发真实世界证据的挑战和期待”的演讲,讲述了制药企业在真实世界做的尝试。她认为,真实世界证据 (RWE)在药物研发,特别是罕见肿瘤药物研发过程中的作用越来越重要。“成规模有力的数据”能覆盖足够多的患者,把不满足条件的病人筛掉,数据分析可以指导临床决策或者试验设计决策,对药物的适应性和推广性更有意义。同时她指出,成规模的数据,整个链上包括采集、清洗、分析数据以及应用会遇到较多问题。她因此提议,每家药企做的临床数据可以共享,或是监管部门设立一个可以分享信息的平台,各药企可以在彼此的数据基础上完善。

(Joyce Li 罗氏制药医学事务部副总裁)

此外,在圆桌讨论环节,基于加速新产品或新适应症审批的应用、应用于药品上市后再评价等应用场景,与会专家围绕“企业战略决策”“RWE实施路径”和“政策的推动与完善”三个方面进行了讨论。针对真实世界证据的应用边界,临床终点的制定原则,企业方如何自下而上地推动真实世界研究发展等具体问题互动交流。